Технологии редактирования генов и устранение мутации

Использование генного редактирования для устранения болезней сопряжено с многочисленными трудностями. В том числе и с не столь малой проблемой мутационных процессов, таких как болезнь Хантингтона. Существующие подходы, которые заменяют ген, могут нанести серьезный ущерб. Ученые Института биологических исследований Солка говорят, что им удалось создать инструмент, который может вмешаться в процесс реализации до того, как гены начнут мутировать.

SATI (сокращение от межклеточной линеаризированной интеграции, опосредованной донором руки) основана на HITI, варианте знакомой технологии редактирования гена CRISPR-Cas9, останавливает процесс деформации путем вставки здоровой копии проблемного гена в некодирующую область ДНК. Когда ДНК восстанавливается, нормальный ген интегрируется в геном вместе со старым (причина мутации устраняется без негативных последствий).

При лабораторных исследованиях, проблема преждевременного старения (прогерия) была решена. Мыши, получавшие SATI, жили примерно на 45 процентов дольше, чем обычный представитель данного вида, при этом наблюдалось снижение “эффекта” старения. Это может стать настоящей надежной (более десяти лет жизни) для человека, страдающего тем же заболеванием.

Как это часто бывает с процедурами редактирования генов, предстоит еще многое сделать и изучить последствия вмешательств такого рода. Команда биологов американского института хотела сделать SATI более эффективным, увеличив число клеток, которые могут включать более здоровую ДНК. Лабораторный эксперимент был также доказательством концепции, и между этим и клиническими испытаниями есть большой путь. Если технология действительно работает так, как надеются ученые, это может помочь врачам смягчить (или, в идеале, устранить) широкий спектр заболеваний, связанных с мутациями.